中国经济网2月28日讯(记者 朱国旺)今年2月28日是“国际罕见病日”,今年的主题为“Share Your Colors”。记者从翰森制药了解到,翰森制药引进的生物药Inebilizumab 注射液已完成上市申报,预计近期将获批上市。这是全球首个也是唯一一个治疗罕见病视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的CD19+B细胞耗竭药物,被美国FDA授予治疗NMOSD突破性疗法资格。
世界卫生组织把发病率在0.65‰到1‰的疾病定义为罕见病,目前全球已确认的罕见病有7000余种。中国对罕见病最新定义为新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。源于庞大的人口基数,我国罕见病患者约有2000万人。由于临床诊断认知有限,导致罕见病患者确诊困难,误诊、漏诊情况非常严重。在已确认的罕见病中,国内只有不到1%的患者拥有治疗方案,而视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者将是这1%的“幸运儿”之一。
NMOSD是一种严重的罕见自身免疫疾病,全球总患病率为1.82/10万,该病多见于亚洲患者,发病时平均年龄为32.6-45.7岁,且女性多发。患者时刻担心疾病复发,每次复发都可能会让他们丧失视觉、行动能力甚至生命,给患者及家庭带来极大的经济负担和心理负担。
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药公司,致力于通过持续创新改善人类健康,同时将全球领先的创新诊疗技术和治疗药物带给更多患者。2020年10月, 翰森制药在中国申报Inebilizumab注射液上市,使其成为国内首款申报上市的CD19单抗。