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美国食品和药物管理局(FDA)授予Synlogic(SYBX.US)的SYNB1934治疗苯丙酮尿症(PKU)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。截至发稿,Synlogic盘前涨8.91%,报1.08美元。
FDA批准RPDD用于PKU严重疾病,这些疾病主要影响从出生到18岁的人,在美国不到20万人。
研发主管DaveHava表示,“这也是一个不同寻常的消息,因为我们的项目将于今年上半年在PKU启动SYNB1934的关键三期研究Synpheny-3。”
Synlogic公司表示,另一种药物SYNB1353已于2022年12月接受RPDD治疗同型半胱氨酸尿症(HCU)。