苏州2023年3月31日 /美通社/ -- 北京时间2023年3月30日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，公布了近期业务亮点及截至2022年12月31日全年业绩。
业绩亮点总览
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高效推进全球临床开发，核心产品取得积极临床结果 积极布局皮科管线中国和全球的发展版图，加快推动商业化进程 完成2次资本市场配售，净募集资金约1亿美元获纳入MSCI中国指数、沪港通，资本市场认可度持续提升 多项研究成果入选美国AACR、ASH、AAD等重要学术会议，国际影响力不断增强 开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示："2022年对于全球生物医药行业都是披荆斩棘、艰难前行的一年。经历充满挑战与机遇的这一年，公司在研发管线、资本市场、科研学术等方面仍取得快速发展。
在研发管线方面，公司高效推进产品管线的全球临床开发，核心产品福瑞他恩雄激素性脱发（AGA）适应症、GT20029雄激素性脱发和痤疮适应症都取得积极的临床结果，特别是福瑞他恩表现亮眼，用于治疗男性雄激素性脱发和女性雄激素性脱发的中国II期临床试验均达到主要临床终点。公司正在积极布局皮科管线中国和全球的发展版图，加快推动商业化进程。在资本市场方面，公司股票陆续获纳入MSCI中国指数和沪港通，并在2022年完成两次配售募资约1亿美元，资本市场的知名度持续提升。在科研学术方面，公司研究成果多次在美国AACR、ASH、AAD等重要学术会议上亮相，创新能力获行业肯定，国际影响力不断增强。
展望2023年，我们将继续推进核心产品的中国和全球开发，加快推进商业化进程，期待通过公司长期可持续的发展，不断为患者、股东和员工创造价值。"
全球临床开发高效推进
作为专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，目前拥有7款在中国和全球开展临床I-III期研究的新药项目。2022年以来，公司核心产品管线取得了积极的临床结果，包括福瑞他恩治疗男性、女性雄激素性脱发的中国II期临床试验，以及GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国、美国的I期临床试验。
福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受体（AR）拮抗剂，正在进行男女性雄激素性脱发、痤疮治疗的临床开发。福瑞他恩是全球首个进入注册性III期临床试验用于雄激素性脱发治疗的AR拮抗剂。
2022年8月27日，北京大学人民医院张建中教授（为福瑞他恩治疗男性雄激素性脱发的中国II期临床试验的主要研究者之一）在第六届全国毛发学术会议上正式发表福瑞他恩的积极数据。结果显示，治疗24周后，5mg（0.5%浓度）每日使用两次（BID）福瑞他恩组目标区域内非毳毛数量（TAHC）较基线变化与安慰剂组相比增加15.34根/cm2，且具有统计学差异（P=0.024）。
2022年12月1日，开拓药业公布福瑞他恩治疗女性雄激素性脱发的中国II期临床试验达到主要临床终点。治疗24周后，5mg（0.5%浓度）每日使用一次（QD）福瑞他恩组TAHC较基线变化与安慰剂组相比增加11.39根/cm2，且具有统计学差异（P=0.0087)。福瑞他恩在两项试验中均显示出良好的安全性。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在进行雄激素性脱发和痤疮治疗的临床开发。GT20029是全球首个进入临床试验阶段的外用PROTAC化合物。
2022年11月24日，开拓药业公布GT20029治疗雄激素性脱发及痤疮的中国I期临床试验的顶线结果。结果显示，GT20029在健康受试者中具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。
2023年2月10日，公司公布GT20029治疗雄激素性脱发及痤疮的美国I期临床试验的顶线结果。结果显示，GT20029在健康受试者、雄激素性脱发受试者和痤疮受试者中均展示良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。
除此之外，公司产品管线还包括临床阶段的普克鲁胺、GT1708F、迪拓赛替（GT0486）、ALK-1抗体（GT90001）和GT90008，以及临床前阶段的c-Myc抑制剂，PROTAC平台基于其他靶点的化合物和ALK-1/VEGF双特异性抗体等。
值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F积极探索特发性肺纤维化（IPF）适应症和血液肿瘤联合疗法，目前正在进行IPF适应症的临床试验申请准备工作。
资本市场认可度持续提升
自2020年5月22日在香港上市以来，开拓药业的发展持续得到海内外投资者的关注和支持。2022年，开拓药业成功完成2次资本市场配售，净募集资金约为1亿美元，充分体现了资本市场对公司投资价值的认同，以及对公司创新实力和未来发展前景的看好。
开拓药业股票在2021年9月获纳入深港通后，于2023年3月再获纳入沪港通，这意味着公司股票同时成为沪港通及深港通股票标的，进一步扩大公司内地投资者的基础，持续提升公司股票的流动性和市场影响力，对公司未来发展前景有十分重要的作用。此外，报告期内，开拓药业股票还获纳入MSCI中国指数。
科研学术影响力不断增强
2022年以来，开拓药业多个产品管线研究进展入选国际学术大会和在期刊上发表，展现了公司创新能力和国际影响力的持续提升，并进一步验证公司产品管线First-in-Class和Best-in-Class的潜力。
福瑞他恩和GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的临床进展在2023年美国皮肤病学会年会（AAD 2023）备受关注 Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F治疗急性髓系白血病（AML）的最新临床前研究结果入选2023年美国癌症研究协会年会（AACR 2023） 新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715临床前研究结果入选2022年美国血液学会年会（ASH 2022）口头报告 普克鲁胺治疗新冠作用机制和c-Myc degrader临床前研究结果入选2022年美国癌症研究协会年会（AACR 2022） 新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715研究结果发表在期刊Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia 普克鲁胺治疗乳腺癌Ib期临床试验结果发表在期刊European Journal of Cancer（EJC） 获得多项行业和资本市场荣誉
开拓药业凭借其在药物创新研发领域长期的钻研不懈，获得业界的广泛认可，荣膺多项行业和资本市场奖项，包括第十届港股100强「生物科技股15强」、2022年度十大创新药企、2021年度研发创新突出贡献奖、2022生物医药创新潜力榜20强、2021年度中国小分子药物企业创新力TOP30、2022中国生物医药产业价值榜•最具影响力小分子创新药企业TOP20、2021药物创新济世奖年度十大药物创新公司、金港股最具价值医药及医疗公司等。
其他公司进展
2022年8月，公司首席技术官陆群博士获评"2022年姑苏创新创业领军人才"。
2022年5月，公司宣布经广东省人力资源和社会保障厅批准，获批设立广东省博士工作站。
财务摘要
截至2022年12月31日，公司的研发成本共计人民币8.28亿元，同比截至2021年12月31日人民币7.679亿元增长约7.8%。研发成本增加主要是由于报告期内进行的多项III期临床试验，包括普克鲁胺用于治疗新冠、转移性去势抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用于治疗雄激素性脱发等。
截至2022年12月31日，公司的现金和现金等价物以及定期存款为人民币8.753亿元，包括已动用的银行融资为人民币2.765亿元。另外，截至2022年12月31日，公司未动用的银行融资为人民币1.2亿元。充裕的在手现金能够支持公司的临床以及研发推进。
*详情请参阅2022年度业绩公告。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在"First-in-Class"和"Best-in-Class"创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以皮科领域（包括自免）和肿瘤相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、AR-PROTAC化合物、ALK-1单抗、Hedgehog抑制剂、mTOR激酶靶向抑制剂和PD-L1/TGFβ双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五"重大新药创制"专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn
